系统性红斑狼疮（SLE）是一种多发于中青年女性的累及多脏器的自身免疫性炎症性结缔组织病，是红斑狼疮家族中最常见也是最严重的一种类型。由于系统性红斑狼疮的病因和发病机制至今尚不明确，临床表现变化多端，多系统、多器官受损，死亡率高，是世界公认的难治病。不过，经过科学家们多年的努力，如今终于找到了系统性红斑狼疮的克星了！

科学家们发现，干细胞尤其是间充质干细胞（MSC），在治疗难治性疾病方面具有很大潜力。间充质干细胞可通过调节淋巴细胞功能，诱导免疫耐受，抑制自身免疫反应等机制发挥治疗作用。与常规疗法相比，间充质干细胞移植疗效确切，尤其是对顽固耐药的系统性红斑狼疮效果良好，对肝、肾的毒性较小。在临床试验中，间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮效果显著，可谓系统性红斑狼疮的克星。

一个多中心的临床研究

2014年6月，国际学术期刊Arthritis Research & Therapy在线发表了南京大学附属鼓楼医院、江苏大学附属医院以及苏北人民医院、江苏省人民医院等多家研究中心署名研究论文，报道了一项用脐带间充干细胞移植治疗严重系统性红斑狼疮的多中心临床研究。

该研究中的四个临床中心入组40例严重系统性红斑狼疮患者。在第1天和第7天，采用同种异体的脐带间充质干细胞静脉注射进行治疗。主要考察的是安全性方面，其他考察还包括主要临床响应、部分临床响应以及复发率。临床反应指数包括SLEDAI分值、BILAG分值、以及肾功能指标。患者总的生存率为92.5％（37/40），脐带间充质干细胞移植后患者的耐受性良好，且无观察到与移植相关的不良事件。13例和11例患者分别在之后12个月的随访中完成了MCR(13/40，32.5%)和PCR（13/40，32.5％）的统计。

在最初的临床反应之后，有3例和4例病人分别在随访的第9个月和12个月时疾病复发。在随访的3、6、9和12个月时，患者SLEDAI评分显著减少。在随访的3个月时，患者总BILAG分值显著降低并在此之后的随访过程中持续减少，肾脏、造血和皮肤系统的BILAG分值显著改善。

对于那些有系统性红斑狼疮肾炎的患者，24小时蛋白尿在移植之后下降，与随访9月与12月时具有统计学差异。在第6个月时，血清肌酐和尿素氮下降到最低水平，由于有7例复发的病人，这些数值在9月和12月时略微上升。

此外，移植之后血清白蛋白和补体3有所增加，在随访的第6个月达到顶峰，然后在第9和12月随访时，略有下降。血清抗核抗体、抗双链DNA抗体在MSCT之后下降，与随访的第3个月时有统计学差异。

该临床研究显示脐带间充质干细胞移植能够对系统性红斑狼疮患者产生满意的临床疗效，然而，一些病例在治疗6个月后复发，说明有必要在治疗6个月后再次进行移植治疗。

其他学者的研究

张华勇等报道了11例间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮的病例，11例患者间充质干细胞移植后随访1-13个月，所有患者 SLEDAI评分降低，24小时尿蛋白定量水平降低血清补体 C3升高，ANA滴度降低，2例肾功能不全患者血肌酐轻度下降，5例低蛋白血症患者血清白蛋白上升，所有患者均无移植相关并发症。

Sun等进行了一个采用脐带来源间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的无对照临床研究。从2007年4月到2009年7月，共有16名活动性系统性红斑狼疮患者（标准疗法治疗无效或者是出现危及生命的胃肠道并发症）入组，所有患者均做到知情同意后方进行脐带来源间充质干细胞输注。移植后平均随访时间为15个月（3-28个月）。

该研究结果显示，SLEDAI评分、血清中ANA水平、antidsDNA抗体、血清白蛋白、补体C3和肾脏功能均有显著改善。伴随临床症状缓解，观察到了外周调节性T细胞的增加，以及Th1和Th2相关细胞因子间平衡的重建。所有患者的疾病活动性均显著降低，未观察到复发或治疗相关的死亡情况出现。研究表明，脐带来源间充质干细胞移植可以降低疾病活动性，改善血清学指标并稳定促炎性因子。